Gözden Kaçırmayın

Çınarcık Devlet Hastanesi Çalışanının Acı KaybıÇınarcık Devlet Hastanesi Çalışanının Acı Kaybı

Duchenne Musküler Distrofisi Tedavisinde Kritik Uyarı


Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), nadir görülen genetik bir kas hastalığı olan Duchenne musküler distrofi (DMD) tedavisinde kullanılan bir gen terapisi ilacına yönelik kısıtlamaları sıkılaştırdı. Bu karar, ilacın kullanımına bağlı olarak iki genç hastanın karaciğer yetmezliğinden hayatını kaybetmesi üzerine alındı.


FDA'nın Aldığı Önlemler


FDA, söz konusu gen terapisi ilacının kullanım talimatlarını güncelledi ve tedavinin risklerine ilişkin uyarıları artırdı. Yetkililer, ilacın kullanımı sırasında hastaların karaciğer sağlığının çok daha yakından takip edilmesi gerektiğini vurguladı. Alınan yeni önlemler şunları içeriyor:



    • İlacın kullanımından önce ve sonra düzenli karaciğer fonksiyon testleri.

    • Hastalar ve aileleri için karaciğer hasarı belirtileri konusunda detaylı bilgilendirme.

    • İlacın reçetelenmesi ve uygulanmasına yönelik daha sıkı kurallar.


Duchenne Musküler Distrofi ve Gen Tedavisi


Duchenne musküler distrofi, kas zayıflığı ve zamanla ilerleyen kas kaybına neden olan ciddi bir hastalıktır. Gen terapisi, hastalığın altında yatan genetik hatayı hedef alarak çalışan umut vaat eden bir tedavi yöntemidir. Ancak, son yaşanan vakalar, bu ileri tedavilerin potansiyel risklerine dikkat çekiyor.


Sağlık otoriteleri, tedavinin faydaları ile riskleri arasındaki dengeyi gözden geçiriyor. Hastaların ve doktorların, tedavi sürecinde karaciğer sağlığına ilişkin olası yan etkiler konusunda son derece dikkatli olmaları gerekiyor.